종래에는 치료가 가능하지 못했던 점액 다당류 대사질환과 지방대사질환에서는 골수이식(bonemarrow transplantation) 치료로써 어느 정도 희망을 가지게 되었습니다.

또한, 고지혈증, 유아 당원병 등에서는 간장이식(liver transplantation)으로 치유한 증례가 보고되고 있습니다.